ポルトで開催された今年のSSIEM学会において、シトリン財団は「単一遺伝子代謝疾患に対する新しい治療法の開発に関する多様なステークホルダーの視点」と題した独自のラウンドテーブル会合を主催しました。
財団の共同創設者であるバーバラ・ユーとオレゴン健康科学大学のキャリー・O・ハーディング教授が司会を務めたこのセッションには、世界的に著名な規制当局の代表者が参加しました。具体的には、FDAの生物製剤評価研究センター所長ピーター・マークス博士、EMAの希少疾病用医薬品局長クリスティーナ・ラーソン氏、マンチェスター大学セントメアリー病院のサイモン・ジョーンズ教授、デューク大学医学部のドワイト・コーベル教授、サンフィリッポ・ポルトガル協会の創設者兼代表ラケル・マルケス氏、全米尿素サイクル異常症財団会長トレサ・ワーナー氏など、非常に関連性の高い多様なパネリストが集まりました。
パネルでは、適切なバイオマーカーと臨床エンドポイントの特定に焦点を当て、前臨床研究の成果を単一遺伝子代謝疾患の臨床研究に応用する課題について検討しました。また、特に小児患者におけるコントロール群の必要性や、プロセスの初期段階で患者と規制当局を関与させることの利点など、さまざまな治療法の臨床研究設計を最適化する方法についても意見交換が行われました。セッションは、希少疾病用医薬品の承認プロセスを合理化するために主要な規制当局が進めていることやこの取り組みにおける世界的な協力の可能性を強調し、前向きな雰囲気で締めくくられました。
このイベントでは、障壁を克服し、患者のための新たな治療法を開発するために必要な共同の取り組みが強調されました。ご参加いただいたすべての方々、特に貴重な専門知識と洞察を提供してくださったパネリストの皆様に感謝申し上げます。
シトリン財団によるSSIEMのポスター発表
財団はまた、「シトリン欠損症の謎を解明する: 新たな総合的学際的アプローチ」と題したポスターを発表しました。このポスターでは、CDの複雑さを概説し、これらの課題に対処するための財団の学際的アプローチを示しています。ポスターは、CDの複雑で入り組んだ性質を強調し、協力的な取り組みを促し、関心のある人々にこの疾患の研究と治療の推進に参加するよう呼びかけています。
