矢﨑 正英 教授
信州大学先鋭領域融合研究群バイオメディカル研究所
信州大学医学部保健学科 検査技術科学専攻 生体情報検査学
成人型シトルリン血症(CTLN2)の新規治療法に向けた臨床研究
「成人型シトルリン血症(CTLN2)の新規治療法に向けた臨床研究」が信州大学 矢﨑正英教授により行われています。シトリン財団はこの研究を助成しています。
この研究は、成人型シトルリン血症の患者さんに対して、LOLA（L-オルニチン L-アスパラギン酸）内服薬の臨床研究を行うことで有効性と安全性を確認し、新たな治療選択肢となりうるかどうかを検討する臨床研究です。
臨床研究とは、病気の予防方法、診断方法および治療法の改善、病気の原因の理解、患者さんの生活の質の向上を目的として実施される医学研究です。
募集期間・募集人数
2019年4月1日～2023年9月3日
臨床研究の方法
LOLA 3-6ｇを1日3回、毎食後に経口投与していただきます。
臨床研究の流れ
LOLAを初めて服用していただく時は担当医師が状態をいつでも確認することが出来るよう、10日間の入院が必要となります。その後3ヶ月間の経過観察後、再度3日間入院していただきます。LOLAは計6ヶ月服用していただく予定です。研究期間中この他に4回の通院があります。
検査・通院に係る参加者費用負担の援助と研究後の援助
この研究はシトリン財団（シンガポール）からの研究費により支出されます。
具体的には、治療薬（LOLA）の処方費用、研究期間中の研究目的の検査費用、入院費用（食事を含む）、交通費などが支払われ、参加者からの基本的金銭負担はありません。
また参加者各自からの希望があれば、研究参加終了後から３年間LOLAを無償で受け取ることができます。
本臨床研究の実施医療機関
信州大学医学部附属病院（長野県松本市旭3-1-1）
大阪市立大学医学部附属病院（大阪府大阪市阿倍野区旭町1-5-7）
研究代表医師名
矢﨑正英（信州大学バイオメディカル研究所/医学部附属病院脳神経内科）
研究責任医師名
徳原大介（大阪市立大学医学部附属病院小児科）
（2022年8月 更新）
