6月9日から11日まで、当財団はケンブリッジ大学のモラー・インスティテュートにて、第3回目となる対面形式のシトリン欠損症に関するシンポジウムを開催しました。2日半にわたる科学プログラムでは、活発な講演スケジュールとポスターセッションが行われました。トピックは、シトリン欠損症における生化学的メカニズムの解明、新たな前臨床モデル、診断およびバイオプロファイリングの新しいツール、治療アプローチの進展など多岐にわたりました。

最終日には、臨床試験の設計と実施から、希少疾患の新規治療法の経済的実現可能性、AIを活用したドラッグリポジショニングに至るまで、幅広いトピックが取り上げられました。ポスターウォークで展示されたポスターの中から6つのポスターが選ばれ、フラッシュトーク形式で発表が行われ、研究者たちが自身の研究成果を披露する機会となりました。正式なプログラムに加え、当財団は午後のソーシャルアクティビティも企画し、参加者同士がカジュアルな雰囲気の中で交流を深めながら、ケンブリッジの街を堪能できる機会を提供しました。

今回のシンポジウムは過去最大規模となり、現在進行中の研究の勢いと、拡大する助成金支援およびより密接に連携するコンソーシアムネットワークを通じたコミュニティの成長を反映するものとなりました。オーストラリア、ブルガリア、カナダ、フィンランド、イタリア、日本、マレーシア、シンガポール、韓国、スペイン、スウェーデン、スイス、台湾、イギリス、アメリカ、ベトナムから、医師、研究者、管理栄養士、バイオテクノロジー企業の関係者、患者およびそのご家族を含む80名以上が参加しました。

シトリン欠損症が引き続き中心テーマでありながら、今回のイベントでは分野を超えた協働を通じて、希少疾患全体が直面するより広範な課題にも焦点が当てられました。この集まりが私たちの共通のミッションを加速させる助けになったという確信を新たにし、今後の展開に期待が高まっています。

この素晴らしいイベントにご参加・ご協力いただいたすべての皆さまに、改めて感謝申し上げます。イベントのハイライトは、当財団のYouTubeチャンネルにてご覧いただけますので、ぜひ以下よりご視聴ください。