2025年12月、財団はEvery Cureチームよりご招待を賜り、当財団の共同創設者兼代表であるバーバラ・ユーがパネルディスカッション「Exploring the Rare Disease Patient Perspective（希少疾患における患者視点の探究）」に登壇する機会をいただきましたことを、心より光栄に存じます。
本パネルでは、サー・マーク・コールフィールド教授（クイーン・メアリー・ロンドン大学／前Genomics England主席科学者）、リック・トンプソン先生（Beacon for Rare Diseases CEO）、エミリー・ミュラー（One Young World 希少疾患患者アドボケート）によるご講演が行われました。希少疾患に効果的に取り組むための多角的な視点が共有され、大変示唆に富んだ、刺激的なセッションとなりました。
バーバラは、シトリン欠損症に取り組むための患者中心型エコシステムの構築についてご紹介いたしました。このアプローチは、研究、トランスレーショナルな開発経路、患者エンゲージメント、そして支援体制に至るまでを包括するものであり、他の希少疾患にも応用可能なモデルとなり得るものです。
最後に、財団を温かく迎えてくださったデイビッド・ファジェンバウム、アレックス・パンパローネ、そしてEvery Cureチームの皆様に心より感謝申し上げます。AIを活用した希少疾患に対するドラッグ・リポジショニングの取り組みに敬意を表します。
